Capire studi clinici

La scelta di partecipare ad una sperimentazione clinica è una importante decisione personale. Le seguenti “domande frequenti” forniscono informazioni dettagliate sulle sperimentazioni cliniche. Inoltre, può essere utile parlare con un medico, con familiari o con amici per decidere se prendere parte ad una sperimentazione. Dopo aver individuato alcune possibilità di sperimentazione, il passo successivo è quello di contattare il personale di ricerca della sperimentazione e porre domande riguardanti le specifiche sperimentazioni.

Le domande più frequenti:

Che cos'è una sperimentazioni clinica?
Perché partecipare ad una sperimentazioni clinica?
Chi può partecipare ad una sperimentazioni clinica?
Cosa succede durante una sperimentazione clinica?
Che cosa è il consenso informato?
Quali sono i benefici ei rischi nel partecipare ad una sperimentazione clinica?
Quali sono gli effetti collaterali e le reazioni avverse?
Come viene garantita la sicurezza del partecipante?
Le persone cosa dovrebbero prendere in considerazione prima di decidere se prendere parte ad una sperimentazione ?
Come dovrebbe prepararsi un potenziale partecipante all'incontro con il coordinatore della ricerca o il medico?
Un partecipante può continuare ad essere seguito dal proprio medico curante mentre prende parte a una sperimentazione?
Un partecipante può interrompere la sperimentazione clinica dopo il suo inizio?
Da dove provengono le idee per le sperimentazioni?
Chi sponsorizza gli studi clinici?
Che cos'è un protocollo?
Che cos'è un placebo?
Che cos'è un controllo o gruppo di controllo?
Quali sono i diversi tipi di sperimentazioni cliniche?
Quali sono le fasi delle sperimentazioni cliniche?
Che significa è "accesso allargato"?

Che cos'è una sperimentazioni clinica?
Anche se ci sono molte definizioni di sperimentazioni cliniche, esse sono generalmente considerate studi di ricerca biomedica o correlata alla salute su soggetti umani che seguono un protocollo predefinito. ClinicalTrials.gov comprende tipi di studi, sia interventistici che osservazionali. Gli studi interventistici sono quelli in cui i trattamenti o altri interventi vengono assegnati ai partecipanti alla ricerca dallo sperimentatore, che poi valuta i risultati. Gli studi osservazionali sono quelli in cui si osservano gli individui ed i risultati della loro osservazione vengono misurati dagli sperimentatori.

Perché partecipare ad una sperimentazione clinica?
I partecipanti a studi clinici possono svolgere un ruolo più attivo nella cura della propria salute, avere accesso a nuovi trattamenti prima che siano ampiamente disponibili, e aiutare gli altri contribuendo alla ricerca medica.

Chi può partecipare ad una sperimentazione clinica?
Tutti gli studi clinici hanno delle linee guida su chi può partecipare. L’utilizzo di criteri di inclusione / esclusione è un principio importante della ricerca medica che aiuta a produrre risultati affidabili. I fattori che permettono a qualcuno di partecipare ad una sperimentazione clinica sono chiamati criteri di inclusione "e quelli che non consentono di partecipare sono chiamati" criteri di esclusione ". Tali criteri si basano su fattori quali l'età, il sesso, il tipo e lo stadio di una malattia, la storia precedente di trattamento, e altre condizioni mediche. Prima di entrare in una sperimentazione clinica, il partecipante deve avere i requisiti per lo studio. Alcuni studi cercano partecipanti con patologie o malattie da studiare nella sperimentazione clinica, mentre altri hanno bisogno di partecipanti sani. E 'importante notare che i criteri di inclusione ed esclusione non sono utilizzati per rifiutare la gente personalmente. Invece, i criteri vengono utilizzati per identificare i partecipanti adatti e tenerli al sicuro. I criteri contribuiscono a garantire che i ricercatori saranno in grado di rispondere alle domande che intendono studiare.

Cosa succede durante una sperimentazione clinica?
Il processo di sperimentazione clinica dipende dal tipo di sperimentazione in corso (vedi Quali sono i diversi tipi di sperimentazioni cliniche?). Il team di sperimentazione clinica comprende medici e infermieri così come assistenti sociali e altri operatori sanitari. Essi controllano la salute del partecipante all'inizio della sperimentazione, danno istruzioni specifiche per la partecipazione alla stessa, monitorano attentamente il partecipante durante la sperimentazione e rimangono in contatto dopo il suo completamento.

Alcune sperimentazioni cliniche prevedono più esami e visite mediche di quante il partecipante dovrebbe normalmente effettuare per una malattia o patologia. Per tutti i tipi di sperimentazioni, il partecipante lavora con un team di ricerca. La partecipazione alla sperimentazione clinica è più efficace quando il protocollo è seguito con attenzione e vi è un frequente contatto con il personale di ricerca.

Che cosa è il consenso informato?
l consenso informato è il processo di apprendimento dei fatti chiave riguardanti una sperimentazione clinica prima di decidere se parteciparvi o meno. E 'anche un metodo in grado di fornire costantemente informazioni ai partecipanti per tutta la durata della sperimentazione. Per aiutare qualcuno a decidere se partecipare o no, i medici e gli infermieri coinvolti nella sperimentazione spiegano i dettagli dello studio. Se il linguaggio nativo del partecipante non è l'inglese, può essere fornita assistenza per la traduzione. Poi il gruppo di ricerca fornisce un documento di consenso informato che include i dettagli sullo studio, quali la sua finalità, la durata, le procedure necessarie e i contatti importanti. Nel documento di consenso informato sono illustrati rischi e potenziali benefici. Il partecipante decide se firmare o meno il documento. Il consenso informato non è un contratto e il partecipante può ritirarsi dalla sperimentazione in qualsiasi momento.
http://clinicaltrials.gov/ct2/info/glossary#icd

Quali sono i benefici ei rischi della partecipazione ad una sperimentazione clinica?
Vantaggi

Gli studi clinici che sono ben progettati e ben eseguiti, sono l'approccio migliore per i partecipanti che possiedono i requisiti, per:

  • Svolgere un ruolo attivo nella cura della propria salute.
  • Accedere a nuovi trattamenti prima che siano disponibili a tutti.
  • Ottenere le cure mediche di esperti presso le migliori strutture sanitarie durante la sperimentazione
  • Aiutare gli altri contribuendo alla ricerca medica.

Rischi

Ci sono dei rischi per le sperimentazioni cliniche.

  • Ci possono essere effetti collaterali spiacevoli, gravi o addirittura mortali durante il trattamento sperimentale.
  • Il trattamento sperimentale può non essere efficace per il partecipante.
  • Il protocollo può richiedere più tempo e attenzione di quanto richiederebbe un trattamento non-protocollo, tra cui viaggi al luogo di sperimentazione, più terapie, ricoveri in ospedale o prescrizioni di dosaggi complessi.
    http://clinicaltrials.gov/ct2/info/glossary#protocols

 

Quali sono gli effetti collaterali e le reazioni avverse?
Gli effetti collaterali sono le azioni o gli effetti indesiderati dei farmaci sperimentali o del trattamento. Gli effetti negativi o avversi possono comprendere mal di testa, nausea, perdita dei capelli, irritazione della pelle, o altri problemi fisici. I trattamenti sperimentali devono essere valutati per gli effetti collaterali a breve e a lungo termine.

Come viene garantita la sicurezza del partecipante?
I codici etici e legali che regolano la pratica medica si applicano anche alle sperimentazioni cliniche. Inoltre, la maggior parte della ricerca clinica è regolata a livello federale con garanzie atte a proteggere i partecipanti. Il processo segue un protocollo attentamente controllato, un piano di studio che specifica cosa i ricercatori faranno nella sperimentazione. Come lo studio clinico procede, i ricercatori riportano i risultati dello studio alle riunioni scientifiche, alle riviste mediche e a vari enti governativi. I nomi dei singoli partecipanti rimarranno segreti e non saranno menzionati in queste relazioni (vedi Riservatezza Riguardante i Partecipanti alla Sperimentazione).
http://clinicaltrials.gov/ct2/info/glossary#confidentiality

Le persone cosa dovrebbero prendere in considerazione prima decidere se prendere parte ad una sperimentazione ?
Le persone dovrebbero essere informate il più possibile e sentirsi a proprio agio nel porre domande ai membri del team sanitario riguardo alla sperimentazione clinica, la cura prevista durante la sperimentazione e i costi della sperimentazione. Le seguenti domande potrebbero essere utili al partecipante a discutere con il team sanitario. Alcune delle risposte a queste domande si trovano nel documento di consenso informato.

  • Qual è lo scopo dello studio?
  • Chi prenderà parte alla sperimentazione?
  • Perché i ricercatori ritengono che il trattamento sperimentale possa essere efficace? È già stato provato prima?
  • Che tipo di esami e cure sperimentali comporta la sperimentazione?
  • Come possono essere confrontati i possibili rischi, effetti collaterali e benefici della sperimentazione con il mio attuale trattamento?
  • La sperimentazione come potrebbe influenzare la mia vita quotidiana?
  • Quanto durerà la sperimentazione?
  • Sarà necessario il ricovero?
  • Chi pagherà per il trattamento sperimentale?
  • Sarò rimborsato per le altre spese?
  • Che tipo di follow up a lungo termine comprende questa sperimentazione?
  • Come faccio a sapere se il trattamento sperimentale sta funzionando? Mi verranno forniti i risultati della sperimentazione?
  • Chi sarà il responsabile della mia cura?

Come dovrebbe prepararsi un potenziale partecipante all'incontro con il coordinatore della ricerca o il medico?

  • Pianificare in anticipo e scrivere le possibili domande da porre.
  • Chiedere ad un amico o ad un parente di accompagnarlo per supporto e per ascoltare le risposte alle domande.
  • Portare un registratore per registrare la discussione per riascoltarla in seguito.

Ogni studio clinico negli Stati Uniti deve essere approvato e monitorato da un Institutional Review Board (IRB) per assicurarsi che i rischi siano più bassi possibili e i vantaggi potenziali ne valgano il rischio. L'IRB è un comitato indipendente di medici, statistici, avvocati della comunità e altri, che assicura che una sperimentazione clinica sia eticamente corretta e che i diritti dei partecipanti allo studio siano salvaguardati. Tutte le istituzioni che conducono o sostengono una ricerca biomedica coinvolgente persone devono avere, per regolamento federale, un IRB che dia l’approvazione iniziale e che faccia revisioni periodiche alla ricerca.
http://clinicaltrials.gov/ct2/info/glossary#institutional

Un partecipante può continuare ad essere seguito dal proprio medico curante mentre prende parte alla sperimentazione?
Sì. La maggior parte degli studi clinici forniscono trattamenti a breve termine connessi ad una data malattia o patologia, ma non forniscono un’estesa o completa assistenza sanitaria primaria. Inoltre, se il proprio medico collabora con il team di ricerca, il partecipante può essere sicuro che altri eventuali farmaci o trattamenti non interferiranno con protocollo.
http://clinicaltrials.gov/ct2/info/glossary#protocols

Un partecipante può interrompere la sperimentazione clinica dopo il suo inizio?
Sì. Un partecipante può lasciare la sperimentazione clinica in qualsiasi momento. Quando vuole uscire dalla sperimentazione, il partecipante deve comunicarlo al team di ricerca e far sapere le ragioni per cui intende lasciare lo studio.

Da dove provengono le idee per le sperimentazioni?
Le idee per la sperimentazione clinica di solito provengono da ricercatori. Dopo che i ricercatori hanno testato nuove terapie o procedure in laboratorio e in studi su animali, i trattamenti sperimentali con i risultati di laboratorio più promettenti vengono trasferiti a studi clinici. Durante una sperimentazione, dal trattamento sperimentale si ottengono informazioni via via maggiori, riguardo ai suoi rischi e quanto possa funzionare o meno.

Chi sponsorizza gli studi clinici?
Gli studi clinici sono sponsorizzati o finanziati da diverse organizzazioni o individui come medici, istituzioni sanitarie, fondazioni, gruppi di volontariato, e aziende farmaceutiche, oltre alle agenzie federali come il National Institutes of Health (NIH), il Dipartimento della Difesa (DOD), e il Dipartimento degli Affari dei Veterani (VA). La sperimentazione clinica può essere condotta in diversi luoghi, come ospedali, università, studi medici o istituti clinici.

Che cos'è un protocollo?
Un protocollo è un piano di studio su cui si basano tutte le sperimentazioni cliniche. Il piano è stato attentamente progettato per salvaguardare la salute dei partecipanti, nonché rispondere alle specifiche domande di ricerca. Un protocollo descrive il tipo di persone che possono partecipare alla sperimentazione; il programma degli esami, le procedure, i farmaci, i dosaggi e la durata dello studio. Durante una sperimentazione clinica, i partecipanti che seguono un protocollo sono seguiti regolarmente dal personale di ricerca per monitorare la loro salute e per determinare la sicurezza e l'efficacia del loro trattamento.

Che cos'è un placebo?
Un placebo è una pillola liquido o polvere inattiva che non ha valore di trattamento. Negli studi clinici, i trattamenti sperimentali sono spesso confrontati con i placebo per valutare la reale efficacia del trattamento sperimentale. In alcuni studi, i partecipanti del gruppo di controllo riceveranno un placebo al posto del farmaco attivo o del trattamento sperimentale.

Che cos'è un controllo o gruppo di controllo?
Un controllo è lo standard con cui vengono valutate le osservazioni sperimentali. In molte sperimentazioni cliniche, ad un gruppo di pazienti viene somministrato un farmaco o un trattamento sperimentale, mentre al gruppo di controllo può essere somministrato un trattamento standard per la malattia o un placebo.

Quali sono i diversi tipi di sperimentazioni cliniche?
Studi di trattamentotestano trattamenti sperimentali, nuove combinazioni di farmaci, o nuovi approcci alla chirurgia o alla radioterapia.
http://clinicaltrials.gov/ct2/info/glossary#ttrials

Studi di prevenzion ericercano i modi migliori per prevenire la malattia nelle persone che non la hanno mai avuta o per prevenirne la ricomparsa. Questi approcci possono comprendere farmaci, vaccini, vitamine, minerali o cambiamenti nello stile di vita.
http://clinicaltrials.gov/ct2/info/glossary#prevention

Studi di diagnosticavengono effettuati per individuare test o procedure migliori per la diagnosi di una particolare malattia o condizione.
http://clinicaltrials.gov/ct2/info/glossary#diagnostic

Studi di Screening verificano il modo migliore per individuare alcune malattie o condizioni di salute.
http://clinicaltrials.gov/ct2/info/glossary#screening

Studi sulla qualità della vita (o sperimentazioni di terapie di supporto) cercano i modi per migliorare il comfort e la qualità della vita negli individui con una malattia cronica.
http://clinicaltrials.gov/ct2/info/glossary#quality

Quali sono le fasi delle sperimentazioni cliniche?
Gli studi clinici sono condotti in diverse fasi. Le sperimentazioni hanno uno scopo diverso in ogni fase e servono agli scienziati per rispondere a diverse domande:

Negli Studi di Fase I, i ricercatori testano in un gruppo ristretto di persone (20-80) un farmaco sperimentale o un trattamento per la prima volta per valutarne la sicurezza, per determinare un intervallo di dosaggio sicuro e per identificare gli effetti collaterali.
http://clinicaltrials.gov/ct2/info/glossary#phasel

Negli Studi di Fase II, il farmaco sperimentale o il trattamento in studio vengono somministrati ad un gruppo più ampio di persone (100-300) per vedere se sono efficaci e per valutarne ulteriormente la sicurezza.
http://clinicaltrials.gov/ct2/info/glossary#phasell

Negli Studi di Fase III, il farmaco sperimentale o il trattamento in studio vengono somministrati a grandi gruppi di persone (1.000-3.000) per confermare la loro efficacia, monitorare gli effetti collaterali, paragonarli ai trattamenti comunemente utilizzati e raccogliere informazioni che consentiranno di utilizzare il farmaco o trattamento sperimentale in modo sicuro.
http://clinicaltrials.gov/ct2/info/glossary#phaselll

Negli Studi di Fase IV, studi posteriori alla commercializzazione forniscono ulteriori informazioni riguardanti i rischi, i benefici e l'uso ottimale del farmaco.
http://clinicaltrials.gov/ct2/info/glossary#phaselv

Che cosa è "l’accesso allargato"?
L’ accesso allargato è un mezzo attraverso il quale i produttori mettono a disposizione nuovi farmaci sperimentali, in determinate circostanze, per il trattamento di un paziente con una grave malattia o patologia che non può partecipare a uno studio clinico controllato.
http://clinicaltrials.gov/ct2/info/glossary#investigational

La percentuale maggiore di uso di nuovi farmaci sperimentali avviene in studi clinici controllati, condotti per valutare la sicurezza e l’efficacia di nuovi farmaci. I dati di questi studi sono utilizzati per determinare se un farmaco è sicuro ed efficace e servono come base per la richiesta di commercializzare i farmaci. A volte, i pazienti non si qualificano per questi studi clinici controllati a causa di altri problemi di salute, età o altri fattori, o non sono comunque in grado di iscriversi a tali sperimentazioni (ad esempio, un paziente non vive sufficientemente vicino a un sito di sperimentazione clinica).
http://clinicaltrials.gov/ct2/info/glossary#investigational

Per i pazienti che non possono partecipare ad una sperimentazione clinica di un farmaco sperimentale, ma hanno una grave malattia o una patologia che può trarre beneficio dal trattamento con il farmaco, i regolamenti FDA consentono ai produttori di tali farmaci di poterli fornire a quei pazienti in determinate situazioni, note come "accesso allargato". Ad esempio, il farmaco non può esporre i pazienti a rischi eccessivi data la gravità della malattia da trattare e il paziente non ha nessun altre opzioni terapeutiche soddisfacenti (per esempio, un farmaco approvato, che potrebbe essere utilizzato per trattare la malattia o patologia del paziente). Il fabbricante deve essere disposto a rendere il farmaco disponibile per l'utilizzo dell’accesso allargato. L'intento primario dell’ accesso allargato è di fornire un trattamento per la malattia o patologia del paziente, piuttosto che per raccogliere dati sul farmaco in studio.
http://clinicaltrials.gov/ct2/info/glossary#food

Alcuni farmaci sperimentali, listati in ClinicalTrials.gov, sono messi a disposizione per l’uso da parte dei produttori farmaceutici attraverso programmi di accesso allargato. Se voi o una persona cara siete interessati ad un trattamento con un farmaco sperimentale nell'ambito di un protocollo di accesso allargato elencato in ClinicalTrials.gov, esaminate i criteri di ammissibilità del protocollo e informatevi presso il numero di Informazioni di Contatto. Se non c'è un protocollo di accesso allargato elencato ClinicalTrials.gov, voi o il vostro medico potete contattare direttamente il produttore di un farmaco sperimentale per chiedere informazioni riguardanti il programma di accesso allargato.

Per ulteriori informazioni sui programmi di accesso allargato, consultare il sito web della FDA a “accesso a farmaci sperimentali”.
http://www.fda.gov/ForConsumers/ByAudience/ForPatientAdvocates/AccesstoInvestigationalDrugs/default.htm

Gli studi di accesso allargato si possono trovare in ClinicalTrials.gov:

  1. 1 andate alla pagina “Ricerca Avanzata “, http://clinicaltrials.gov/ct2/search/advanced
  2. 2 selezionate "Gli studi di accesso allargato" dal menu a tendina "Tipo di Studio" e
  3. 3 premete Cerca.

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